11月26日，南方科技大学生物系副教授贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国诞生。消息一出，舆论哗然。
随着时间的发酵，一些问题也浮出水面：基因编辑会打开怎样的“潘多拉魔盒”？真的会对某些重大传染性疾病的治疗有效吗？它面临的风险到底有多大？
基因编辑婴儿违反伦理风险巨大
据报道，贺建奎的研究项目通过应用CRISPR-Cas9这种基因编辑技术，成功在胚胎时期完成对CCR5基因的修饰，使得一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。贺建奎称这种基因的修饰使得这对双胞胎在出生后能够对艾滋病、霍乱或是天花具有天然的抵抗力，这项研究的成功也将为无数的重大遗传性疾病的治疗带来曙光。
“科学上此项技术早就可以做，没有任何创新及科学价值，但是全球的生物医学科学家们不去做、不敢做，就是因为巨大风险和更重要的伦理问题及其长远而深刻的社会影响。”青大附院肿瘤医院院长、泰山学者海外特聘专家张晓春曾在美国排名第一的肿瘤医院——MD安德森癌症中心工作12年，据她介绍， 安德森癌症中心的每个实验室都在做基因编辑的相关实验， 青大附院肿瘤医院也在做相关研究，开展该技术本身并不困难，相关专业的博士研究生即可完成。
“基因编辑的实验对象都是动物，在不能保证100%不出错之前，是不可以用于人类的。”张晓春表示，从事“基因编辑婴儿实验”的科研人员既非HIV研究者，也非基因编辑领域专家，该项目的实施是在铤而走险。 “这将会使中国科研界的发展受到质疑，还将会带来更多不可预见的负面影响，潘多拉的盒子也许就此打开了。”
警惕奠基者效应：
可能提高罕见病发病率
目前已知有超过4000种遗传性单基因疾病，影响全球超过1%的新生儿，从理论上讲，基因编辑技术可以帮助预防这些疾病，让每个家庭都获得健康婴儿。这显然比胎儿出生前的基因检测更先进，但目前的基因编辑技术还远远达不到这种理想状态。
“从该项目结果来看，只是对44%的胚胎编辑有效，连一半的成功率都不到，这也意味着CRISPR-Cas9基因剪刀存在着很大的不确定性，即脱靶，会对人造成严重伤害。”青大附院市南院区产前诊断中心副主任刘世国表示，研究证明，CRISPR-Cas9技术还可能在靶点附近导致大规模的DNA删除，在部分情况下，甚至引起复杂的DNA重排，导致临近基因或调控序列受到影响，并改变细胞功能。
这也意味着，如果使用基因剪刀修改CCR5基因，使其变异而预防艾滋病，也有可能脱靶，导致婴儿患严重遗传病。 “更令人担忧的是，有些后果在一代人的时间里还看不到，存在着巨大的不确定性，随着代际传承，可能有一些基因突变在几代人之后才被发现存在引发严重遗传病的问题，这就是医学中的奠基者效应，可能导致罕见病发病率提高。”刘世国说，基因编辑后全身基因组究竟有没有造成突变，不是只做几个全基因组测序就能判断的，而且现在测序的手段还并非完美，很多基因突变并不是通过常规测序手段轻易发现。
据刘世国介绍，现在母婴阻断技术非常有效，高达98%以上，可以阻止新生儿不被艾滋感染。 “HIV感染的父亲和健康的母亲，100%可以生个健康和可爱的孩子，根本无需进行CCR5编辑。”
回归理性常识：
先进技术不应带来恐慌
随着生物医学先进技术的发展，精准医疗领域不断迎来新突破，除了基因编辑之外，干细胞生物诊疗技术也迎来发展契机。去年年底，青大附院和市立医院成功入围干细胞临床研究备案机构名单，具备了开展干细胞临床研究的资质。
干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞，在一定条件下可以分化成多种功能细胞。由于具有增殖和分化的特性，干细胞作为“种子”细胞可参与细胞替代和组织再生，脐带血造血干细胞是目前我国唯一准入可以用于临床治疗的干细胞，由脐带血库保存。
干细胞根据其分化潜能的大小，可以分为两类：全能干细胞和组织干细胞。前者可以分化、发育成完整的动物个体，后者则是一种或多种组织器官的起源细胞。人的胚胎干细胞可以发育成完整的人，所以属于全能干细胞。同胚胎干细胞相比，成人身体上的干细胞只能发育成20多种组织器官，而胚胎干细胞则能发育成几乎所有的组织器官。但是，如果从胚胎中提取干细胞，胚胎就会死亡。因此，伦理道理问题就成为当前胚胎干细胞研究的最大问题之一。
“一项技术，应该是用来造福人类，而不是带来突破伦理的恐慌。在技术和伦理之间，伦理永远是第一位，有所为，有所不为，这是技术的底线，更是道德的底线。”张晓春说。
